日前，北海康成制藥有限公司（下稱“北?？党伞保┬颊将@得了國(guó)家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）關(guān)于申請(qǐng)CAN106的新藥臨床試驗(yàn)（IND）的批準(zhǔn)。作為一家立足中國(guó)全球領(lǐng)先的罕見(jiàn)病生物制藥公司，北?？党梢恢敝铝τ诤币?jiàn)病創(chuàng)新療法的研究、開(kāi)發(fā)和商業(yè)化進(jìn)程，為全球患者帶來(lái)拯救生命的治療選擇。
CAN106是一種作用于補(bǔ)體系統(tǒng)C5靶點(diǎn)的長(zhǎng)效人單克隆抗體，用于治療陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥（PNH）。此前，該品種于2020年12月獲得新加坡衛(wèi)生科學(xué)局（HSA）的IND批準(zhǔn)，目前正在進(jìn)行I期安全性試驗(yàn)。作為一種致命的疾病，PNH 補(bǔ)體系統(tǒng)最終會(huì)破壞紅細(xì)胞。
北?？党烧谘邪l(fā)的CAN106可用于治療與補(bǔ)體失調(diào)相關(guān)的多種遺傳性疾病，包括陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥（PNH）。與此同時(shí)，CAN106也是北?？党珊退幟魃铮?269.HK）及Privus Biologics建立戰(zhàn)略合作伙伴關(guān)系后，共同開(kāi)發(fā)進(jìn)入臨床階段的罕見(jiàn)病治療藥物。
“這是CAN106首個(gè)在中國(guó)獲得IND批準(zhǔn)的臨床試驗(yàn)申請(qǐng)項(xiàng)目，該藥物也正在新加坡的I期研究中接受評(píng)估。”北?？党芍扑幱邢薰镜膭?chuàng)始人、董事會(huì)主席兼首席執(zhí)行官薛群博士說(shuō)，“這充分實(shí)踐并論證了我們的承諾和戰(zhàn)略，即建立全球綜合臨床前期和臨床研發(fā)能力，以便有效開(kāi)發(fā)覆蓋多種適應(yīng)癥的全球性治療藥物。這些治療藥物具有巨大市場(chǎng)潛力和廣闊的市場(chǎng)前景。”
陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥（PNH）是由體內(nèi)的免疫系統(tǒng)中補(bǔ)體系統(tǒng)的調(diào)控異常引起的一種致死性罕見(jiàn)病。該病會(huì)引起紅細(xì)胞破壞，出現(xiàn)嚴(yán)重貧血甚至死亡，其治療選擇有限，主要是異體骨髓移植和單克隆抗體藥物如依庫(kù)珠單抗和ravulizumab-cwvz。
陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥是后天獲得性疾病，發(fā)生于所有年齡、性別和種族患者，其中女性和三四十歲的人群發(fā)病率略高，發(fā)病后一直伴隨患者終生。根據(jù)《中國(guó)罕見(jiàn)病診斷和治療指南》（2019）中的數(shù)據(jù)顯示：西方國(guó)家PNH的發(fā)病率為每年1-2/百萬(wàn)人口。亞洲國(guó)家的PNH發(fā)病率為每年約10/百萬(wàn)人口。
