日前，啟明創(chuàng)投投資企業(yè)、北?？党芍扑幱邢薰?/strong>(下稱“北海康成”)宣布CAN103新藥臨床試驗申請（IND）已獲得中國國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）的批準(zhǔn)。
CAN103是一種酶替代治療藥物，由北海康成開發(fā)，作為其和藥明生物（02269.HK）在罕見病藥物領(lǐng)域戰(zhàn)略合作伙伴關(guān)系的一部分，用于成人和兒童I型和III型戈謝病患者的長期治療。
戈謝病是一種最常見的溶酶體貯積癥，它以常染色體隱性方式遺傳，因位于1號染色體長臂上的葡萄糖腦苷脂酶基因的突變，造成體內(nèi)該酶的缺乏，細(xì)胞內(nèi)葡萄糖腦苷脂類分子無法正常代謝而堆積在溶酶體中，其臨床表現(xiàn)為脾腫大、肝腫大、貧血、血小板減少、骨痛和神經(jīng)系統(tǒng)等癥狀。
近30年來，臨床試驗和真實世界的支持?jǐn)?shù)據(jù)表明，戈謝病經(jīng)葡萄糖腦苷脂酶替代療法（ERT）治療, 其主要非神經(jīng)系統(tǒng)癥狀和健康相關(guān)的患者生活質(zhì)量均有顯著改善。根據(jù)弗若斯特沙利文的報告數(shù)據(jù)顯示，2020年在中國約有3000名戈謝病患者。
北海康成是一家立足中國、全球領(lǐng)先的罕見病生物制藥公司，一直致力于創(chuàng)新療法的研究、開發(fā)和商業(yè)化。北?？党蓜?chuàng)始人、董事長兼首席執(zhí)行官薛群博士表示：“CAN103 的臨床試驗申請能夠快速獲批，對于中國的戈謝病人患者是個重大進(jìn)展。我們正在積極地為啟動該臨床試驗做各項準(zhǔn)備。CAN103是我們與藥明生物在罕見病領(lǐng)域共同合作的候選藥物之一， 該臨床試驗項目在中國獲批啟動是北?？党傻囊粋€重要里程碑事件?！?/span>
薛群博士進(jìn)一步表示：“盡管戈謝病治療方法已經(jīng)在中國獲批上市幾十年，但仍有大多數(shù)患者無法獲得治療。這一現(xiàn)狀凸顯了中國急需獲得本土化的治療和解決方案?！?/span>
